Cálculo paramétrico do tamanho da amostra e análise não paramétrica

Estou curioso para saber se alguém tem uma referência específica (texto ou artigo de periódico) para apoiar a prática comum na literatura médica de realizar o cálculo do tamanho da amostra usando métodos paramétricos (por exemplo, assumindo uma distribuição normal e uma certa variação de medidas) quando a análise do resultado do estudo primário for feita usando métodos não paramétricos.

Um exemplo: o resultado primário é a hora de vomitar após a administração de um determinado medicamento, que é conhecido por ter um valor médio de 20 minutos (DP 6 minutos), mas com uma distribuição visivelmente inclinada à direita. O cálculo do tamanho da amostra é feito com as premissas listadas acima, usando a fórmula

$n(\text{per-group})=f(\alpha,\beta) \times (2\sigma^2 /(\mu_1 - \mu_2)^2 )$ ,

onde muda com base nas e desejadas $f(\alpha, \beta)$ $\alpha$ $\beta$ erros .

No entanto, devido à assimetria da distribuição, a análise do resultado primário será baseada em classificações (método não paramétrico, como o teste U de Mann Whitney).

Esse esquema é suportado pelos autores na literatura estatística ou devem ser realizadas estimativas não paramétricas do tamanho da amostra (e como elas seriam feitas)?

Penso que, para facilitar o cálculo, é aceitável fazer a prática acima. Afinal, as estimativas do tamanho da amostra são exatamente isso - estimativas que já fazem várias suposições - todas provavelmente imprecisas (ou muito!). No entanto, estou curioso para saber o que os outros pensam e, especificamente, para saber se existem referências para apoiar essa linha de raciocínio.

Muito obrigado por qualquer ajuda.

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— pmgjones
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Respostas:

Parece desonesto para mim. Métodos não paramétricos quase sempre envolvem mais graus de liberdade que métodos paramétricos e, portanto, precisam de mais dados. No seu exemplo específico, o teste de Mann-Whitney tem uma potência mais baixa que o teste t, portanto, mais dados são necessários para a mesma potência e tamanho especificados.

Uma maneira simples de fazer o cálculo do tamanho da amostra para qualquer método (não paramétrico ou não) é usar uma abordagem de autoinicialização.

— Rob Hyndman
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Eu concordo com você, embora a maior parte do cálculo do tamanho da amostra que é feito ao criar ECRs se baseie em modelos paramétricos. Eu gosto da abordagem de autoinicialização, mas parece que poucos estudos dependem dela. Acabei de encontrar aqueles artigos que podem ser interessantes: bit.ly/djzzeS , bit.ly/atCWz3 , e este vai na direção oposta bit.ly/cwjTHe para escalas de medição de saúde.

— chl

Eu concordo com a abordagem de inicialização. Mas o poder não é uma função de graus de liberdade. Em muitos casos, incluindo este, o teste de Mann-Whitney costuma ter maior poder que o teste t. Veja tbf.coe.wayne.edu/jmasm/sawilowsky_misconceptions.pdf . Em geral, o poder de um teste paramétrico é bom quando as premissas paramétricas são verdadeiras, mas pode ser menor - às vezes drasticamente - quando essas premissas são violadas, enquanto bons testes não paramétricos mantêm seu poder.

— whuber

@ RobHyndman - desculpe desenterrar um tópico antigo de 6 anos atrás, mas estou me perguntando se você pode fornecer uma referência para sua última frase. Como posso usar uma abordagem de autoinicialização para obter um cálculo de tamanho de amostra? Estou assumindo aqui que ainda não reuni os dados (porque estou tentando descobrir quanto reunir), mas sei o poder que quero, o nível de significância e o tamanho do efeito que quero detectar. Obrigado!

— David White

Ok, acho que isso só funcionará se você tiver um estudo preliminar para redefinir a amostra. Para um primeiro estudo sem conhecimento prévio, parece melhor calcular o tamanho do efeito da distribuição normal (ou de uma distribuição diferente se a teoria sugerir que os dados devem ser distribuídos dessa maneira) e adicionar um pouco para explicar a possível não normalidade. Depois de ter um estudo, você pode usar o boostrapping para calcular tamanhos de amostra para detectar vários tamanhos de efeito em estudos subsequentes. Você pode até ajustar uma curva de tamanho de efeito vs. n com base na inicialização de vários valores de n.

— David White

Algumas pessoas parecem usar um conceito de eficiência relativa assintótica de Pitman (ARE) para aumentar o tamanho da amostra obtido usando uma fórmula de tamanho de amostra para um teste paramétrico. Ironicamente, para calcular, é preciso assumir uma distribuição novamente ... veja, por exemplo, Tamanho da amostra para o teste U de Mann-Whitney. Existem alguns links no final do artigo que fornecem indicadores para uma leitura mais aprofundada.

— psj
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