Qual é a diferença entre eficácia e eficácia na determinação do benefício da terapia 'A' na condição 'B'?

O contexto desta questão está dentro de uma estrutura de saúde, ou seja, olhando para uma ou mais terapias no tratamento de uma condição. Parece que mesmo pesquisadores respeitados confundem os termos eficácia e eficácia , usando os termos de forma intercambiável.

• Como alguém pode pensar em eficácia versus eficácia de uma maneira que ajude a remover a confusão?
• Que tipo de desenho de estudo seria mais apropriado para determinar os dois tipos de resultados?
• Existem publicações de periódicos autorizadas, livros ou dicionários da web que possam me ajudar?

Não sou especialista nesse domínio em estudos epidemiológicos, mas parece-me que a eficácia tem a ver com o efeito observado em um ambiente controlado, como um estudo controlado randomizado, enquanto a eficácia tem mais a ver com uma gama maior de resultados ou fatores ambientais (potencialmente não observados ou não manipulados no ECR), portanto, ele tem um escopo mais amplo. Pelo menos, eu sempre ouvi falar de estudos de custo-efetividade em farmacoeconomia e eficácia do tratamento (por exemplo, ao comparar dois ramos de tratamento).

Citando este artigo Eficácia, efetividade, eficiência ,

• eficácia é "a medida em que um medicamento tem a capacidade de produzir o efeito pretendido em circunstâncias ideais, como em um ensaio clínico randomizado"
• eficácia é "a medida em que um medicamento atinge o efeito pretendido no cenário clínico usual"

Quanto a outras referências, eu sugeriria começar com Armadilhas de Ensaios Clínicos Aleatórios Multisite de Eficácia e Efetividade, de Helena C Kraemer ( Boletim da Esquizofrenia 26 (3), 2000), e suas referências. Por exemplo, lê-se que "eficácia e efetividade são extremos opostos em um continuum multidimensional complexo de tomada de decisão no desenho da pesquisa".

Nota

Voltando da 13ª conferência européia da ISPOR , ouvi dizer que a Federação Européia de Indústrias e Associações Farmacêuticas ( EFPIA ) considera que agora há acordo sobre as seguintes definições:

• a eficácia relativa pode ser definida como a medida em que uma intervenção faz mais bem do que mal, em circunstâncias ideais, em comparação com uma ou mais intervenções alternativas;
• a eficácia relativa pode ser definida como a medida em que uma intervenção faz mais bem do que mal em comparação com uma ou mais alternativas para alcançar os resultados desejados quando fornecidas nas circunstâncias usuais da prática de cuidados de saúde.

Um dicionário padrão, mas não totalmente on-line, é o Dicionário de Epidemiologia patrocinado pela Associação Epidemiológica Internacional . A edição mais recente é a quinta, mas a quarta edição parece ser a mais recente disponível parcialmente pela Amazon . Você quer ver a p57-8. Ele afirma que essa distinção entre eficácia, eficácia e eficiência se deve a Archie Cochrane em seu livro Eficácia e eficiência, de 1972 : reflexões aleatórias sobre serviços de saúde , grande parte disponível no Google Livros .

Não cito muito o exposto acima para evitar violações de direitos autorais. Observarei apenas que, embora o Dicionário diga: "idealmente, a determinação da eficácia é baseada nos resultados de um estudo controlado randomizado" (itálico), você precisa de métodos instrumentais de estimativa de variáveis ​​para determinar a eficácia se houver uma não conformidade substancial.

Esses termos não podem ser trocados e têm um significado específico.

Eficiência é a capacidade de uma intervenção ter efeitos em um marcador específico em relação a uma condição sem que ela seja necessariamente relevante para os pacientes. O estudo é realizado em condições altamente controladas, com participantes altamente compatíveis. Os ensaios clínicos que avaliam a eficácia também são chamados de estudos explicativos ou ensaios clínicos de fase I ou II.

Eficácia é a capacidade de uma intervenção ter um efeito significativo em pacientes em condições clínicas normais. Os ensaios clínicos que medem a eficácia também são chamados ensaios pragmáticos ou ensaios clínicos de fase III ou IV.

Um lugar em que eu vi isso surgir é nas discussões sobre o uso da análise "intenção de tratar" versus uma análise que tenta obter a "eficácia" de um tratamento em experimentos com conformidade imperfeita. Veja o artigo da Wikipedia sobre "intenção de tratar" ( link ), que inclui algumas referências.

Em um estudo de controle randomizado comum com não conformidade, a intenção de tratar a estimativa examina apenas a diferença entre as designadas para tratamento e controle. No entanto, o descumprimento significa que algumas pessoas que foram designadas para o tratamento podem não ter feito o tratamento, e outras designadas para pertencer ao grupo de controle podem realmente ter recebido o tratamento. Nesse caso, a intenção de tratar a estimativa pode subestimar o efeito médio do tratamento que seria obtido se todos os membros da população estudada realmente adotassem o tratamento.

Quando esse tipo de não conformidade está presente, o analista tem uma decisão a tomar. Ela poderia decidir simplesmente fazer a intenção de tratar a análise, justificando-a dizendo que no mundo real não podemos controlar a conformidade e, portanto, a intenção de tratar a análise é mais "realista" como uma estimativa do que aconteceria se esse tratamento fosse aprovado. para uso clínico. Eu já vi isso referido como uma análise da "eficácia" de um tratamento. Ou ela pode usar algum tipo de método de ajuste para tentar entender como as pessoas que realmente adotaram o tratamento diferiram daquelas que não o fizeram. Ela poderia justificar isso dizendo que o que realmente estamos interessados ​​em conhecer é a "eficácia" biológica (no caso de um ensaio médico) do tratamento e, para isso,

A questão para uma análise da eficácia biológica é: que "tipo de método de ajuste" é válido? O estado da arte atual, como eu entendo, é visualizar um experimento com a não conformidade como um problema de variáveis ​​instrumentais, a la Angrist, Imbens e Rubin (1996) ( gated link ), ou, de maneira mais geral, visualizar o problema em termos de "estratificação de princípios", à la Frangakis e Rubin (2002) ( gated link) Como tal, a randomização serve como um instrumento que identifica de forma não paramétrica os efeitos de "eficácia" para pelo menos determinadas subpopulações - ou seja, aqueles que cumpririam seu tratamento ou atribuição de controle. Além disso, pode-se impor um modelo mais rigoroso para identificar efeitos de eficácia, mas então pode-se perguntar: por que você se deu ao trabalho de fazer um experimento aleatório em primeiro lugar?

A eficácia lida com os resultados de um determinado programa de assistência médica em um ambiente bem definido, como um ensaio clínico radomizado (ECR), em que os pacientes são semelhantes em todas as covariáveis, mas nos tratamentos aos quais são randomizados. A eficácia está ligada à noção de validade interna: geralmente um ECR tem uma validade interna alta, uma vez que o protocolo do estudo exclui na admissão pacientes com comorbidades particulares e inclui todos os procedimentos submetidos pelos pacientes.

A eficácia lida com a prática clínica normal (como luz lateral, ainda não existe uma definição de prática clínica normal, como geralmente ocorre quando uma qualificação qualitativa entra em um cenário quantitativo, como epidemiologia ou bioestatística). Na prática clínica normal, os pacientes podem ser pouco aderentes à terapia prescrita, apresentar toneladas de comorbidades, não mudar seu estilo de vida, continuar fumando ou comendo junk food; é provável que todos esses recursos reduzam a eficácia no estado de saúde dos pacientes experimentados em um ECR. A efetividade está ligada à noção de validade externa, na medida em que se refere a pacientes visitados por médicos em sua prática cotidiana. Em termos de políticas públicas voltadas para os setores da saúde, a eficácia é considerada mais importante que a eficácia, na medida em que reflete o que acontece no mundo real.

A eficiência está produzindo resultados no nível mais alto, enquanto a eficácia está atingindo os objetivos da empresa, usando insumos de forma produtiva para atender às necessidades do cliente. Seria o mesmo!